L’obiettivo primario della ricerca è dare un forte impulso alla realizzazione di sperimentazioni cliniche sull'uomo per sviluppare nel più breve tempo possibile terapie cellulari efficaci per le malattie neurodegenerative.

La ricerca sulle staminali cerebrali, avviata nel 2001, è stata sinora finanziata dall'Associazione Neurothon, tramite i fondi raccolti da donatori privati. La generosità di tante persone ha sinora permesso la fondazione della Banca Cellule Staminali Cerebrali Umane di Terni, con la realizzazione dei laboratori necessari alla produzione e conservazione delle cellule secondo gli standard GMP certificati dall'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).
L'obiettivo attuale è l'avvio della sperimentazione clinica di fase 1 per il trapianto delle cellule staminali cerebrali sull'uomo, a fronte di autorizzazione da parte dell'Istituto Superiore di Sanità.

Modalità di realizzazione

Lo scopo principale della ricerca è la generazione di linee di cellule staminali dal Sistema Nervoso Centrale (SNC) umano per la ricerca e la cura di malattie neurodegenerative tra cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il progetto si fonda su principi etici imprescindibili: è assolutamente escluso infatti l'utilizzo di cellule staminali embrionali, così come il ricorso alla clonazione umana. Si è scelto di utilizzare tessuto cerebrale proveniente da aborto spontaneo.

Queste cellule così ottenute possono essere moltiplicate in laboratorio mediante opportuni metodi e dare origine a miliardi di cellule staminali disponibili sia per lo studio delle patologie neurodegenerative che per l’utilizzo terapeutico (si pensi che poche migliaia di cellule sono in grado in meno di un anno di generare un numero di cellule pari a quelle di un intero organismo adulto).

Le fasi del progetto di ricerca per la sperimentazione con le cellule staminali cerebrali comprendono:

1. isolamento di cellule staminali cerebrali umane.
2. trattamento, moltiplicazione e conservazione delle cellule staminali cerebrali presso apposite “bio-banche”
3. sperimentazioni di laboratorio per testare l’efficacia delle cellule selezionate per la rigenerazione del tessuto nervoso danneggiato
4. validazione dell’applicabilità sull’uomo
5. sperimentazione clinica sull’uomo attraverso impianto delle cellule in soggetti selezionati
6. analisi della sicurezza, dell’efficacia ed evoluzione in protocolli clinici consolidati (le terapie)

Il team di ricerca

Il responsabile del progetto di ricerca è il Prof. Angelo Vescovi, Direttore Scientifico dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e dell'Istituto CSS-Mendel di Roma.
Vescovi è anche Direttore Scientifico dell'Associazione Neurothon ed è stato membro della Commissione Nazionale per le Cellule Staminali del Ministero della Sanità Italiano e consulente della Commissione Britannica per le Cellule Staminali della Camera dei Lords.